キムリアが高い価格の理由はなぜ?効果がある白血病の種類と対象患者は!

キムリアが高い価格の理由はなぜ?効果がある白血病の種類と対象患者は!

2019年5月15日、白血病など血液のがんで高い治療効果が見込まれる「キムリア」の保険適用が決定されました!

この薬にて病状の改善が期待される患者さんにとっては、この上ない朗報だと思います。

が、どうしても、このキムリアという治療薬が「1回の投薬で3349万円もする」というセンセーショナルな情報が目についてしまって、実際のところどういう薬なのかという部分は若干置き去りにされて報道されている気がします。

そこで今回は『キムリアが高い価格の理由はなぜ?効果がある白血病の種類と対象患者は!』について記事にしていきたいと思います。

白血病新薬「キムリア」とは

今回保険適用が決定された「キムリア」についてまずは軽くご説明を。。

「キムリア」

数ある種類の白血病の中でも、再発または難治性の「B細胞性急性リンパ芽球性白血病」などの患者さんに使用される製剤です。

患者さん本人の血液の中から、免疫を担当する「T細胞」を取り出し、そこに特別な遺伝子を組み込んで自分の体の中の白血病のがん細胞を攻撃する」ように作り替え、患者さんの体に戻して血液内のがん細胞を攻撃させます。

この「白血病のがん細胞を攻撃するために、体内に戻せるように製造された製品」がキムリアです。

患者さんの体内に戻された細胞(CAR-T細胞)は体の中で 増えることができるため、1度だけの投与で継続的に標的のがん細胞を攻撃します。

キムリア治療を受けられる方とそのご家族へ より

日本国内では初の保険適用ですが、海外では米国や欧州、カナダ、スイスなどで製造・販売の承認を得ています。

キムリアはスイス製薬大手ノバルティスが開発した製剤で、今回日本でもキムリアの公定価格(薬価)を3349万円にする案を示し、承認されました。22日から保険適用されます。

白血病新薬「キムリア」の薬価が高い理由はなぜ?

今回決定された「3349万円という超高額な薬価」ですが、中医協に提出された資料によると、

(1)製造原価が約2363万円
(2)営業利益が約414万円
(3)流通経費が約68万円で
(4)消費税約228万円
の合計約3073万円に、治療法の有用性などを加味して補正をかけ、3349万円(正確には3349万3407円)と算定された

ようです。一回当たりの薬の価格としては最高額だとか。。。

今回高額な価格が認められたのは、患者さん本人の細胞を凍結保存し、米国に輸送して加工することや、大量生産できないことなどが理由にあげられます。

実は米国では5000万円を超える場合もあり(!)、日本の薬価はこれでも安く抑えられているほうなのだそう。

。。。営業利益の部分をそれほど高く設定してないことを「良心的」と思うか、いや「製造原価高くね!?」とひっかかるか、非常に悩むところではありますが(;´・ω・)

ただ、キムリアは米国では約5200万円の価格がついているため、日本国内の薬価に注目が集まっていたのは事実だそうで、日本では効果の有無に関係なく保険適用されるため、薬価を抑えることができたようです。

(米国では、効き目に応じて患者から支払いを受ける成功報酬型が採用されているのに対比して、日本では効果の有無に関係なく保険適用されるため、薬価を抑えることができたようです)

薬価の過度な引き下げは製薬会社の開発意欲をそぐといった問題もあるため、薬価設定は非常に難しいポイントではあります。

白血病新薬「キムリア」に保険適用で自己負担額はいくら?

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ただ、薬価が3349万円もするからといって、患者さんにその全額負担がいくというわけではありません。

まず通常、現役世代の自己負担は、かかった医療費の3割を負担することになりますが、高額な医療や薬に関しては、高額療養費制度というものがあるのです。

高額療養費とは、同一月(1日から月末まで)にかかった医療費の自己負担額が「高額」になった場合、一定の金額(自己負担限度額)を超えた分が、払い戻される制度です。

例えば「年収が約500万円の人」がキムリアを使った場合、本人は41万円程度の負担で済むことになります。その残りの大部分は税金と社会保険料で賄うことになります。。。。となると、患者が加入する健康保険組合の負担は大きいことは否めません。

ただ、

・キムリアは1回投与でいいこと
・今現在治療対象者はピーク時で年間二百十六人であること

などから推測して、財政的な問題は限定的かな??と思います。
(少なくとも「薬価3349万円!?」と最初に聞いた衝撃から比べたら、大分現実的かつ安心感もでます)

「キムリア」の白血病への治療効果と対象者患者

対象者患者:血液がんの「B細胞性急性リンパ芽球性白血病」の子どもや若者(二十五歳以下)と「びまん性大細胞型B細胞リンパ腫」の患者。ただしそのなかでも「抗がん剤が効かなかった人」などに限定

治療効果:日本人も参加した「治験」では、白血病で約八割リンパ腫で約五割の患者が大幅に症状が改善

8割治療効果有、とか聞いてしまうと、患者さんにとってはまたとないチャンスと思いますよね!

ただしノバルティス ファーマによると、発売初期は2~3の医療機関に限定して供給する見通しとのことです。

細胞の採取、細胞の調製・凍結、サイトカイン放出症候群や神経毒性などの重篤な副作用管理が確実に行われるようにするため、施設に対しトレーニングをした上で治療を行う施設として認定するそうで、品質管理、副作用管理を綿密に行えなければならないとして、発売初期は施設限定で供給することになった模様。供給施設は「時間をかけて増やしていくことを考えている」とのことです。

白血病新薬「キムリア」の副作用

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最後に少しだけ軽く「キムリアの副作用」について載せておきます。

・サイトカイン放出症候群
・重篤な神経系事象
・血球減少症
・低ガンマグロブリン血症
・感染症
・腫瘍崩壊症候群
・脳浮腫
・二次性悪性腫瘍
・新たな別の血液のがん

まとめ

患者さんと、その患者さんの周りの人にとってはきっと、すごくすごく待ち遠しかった吉報だと思います。どうか少しでも対象の患者さんにこの薬がとどきますように!